Болашақ жаңа әдістер
Әзірше, мистикалық фиброзға (CF) ем болмайды, бірақ зерттеушілер біреуін табуға тырысады. Ғалымдар бұрын-соңды болмағанға жақын. Соңғы бірнеше ондаған жылдар бойы зерттеудің кең ауқымы өмір сүру ұзақтығы мен өмір сүру сапасын күрт жақсартқан көптеген жаңа препараттар мен емдеудің дамуына әкелді. Мұның бәрі емдеуге әкелетін жаңа зерттеулерге есік ашты.
Төменде зерттеліп жатқан емдеудің кейбір түрлері ғана бар.
Гендік терапия
1989 жылы цистикалық фиброзға себеп болатын ген : CFTR гені анықталды . Бұл ашылым CF қауымдастығына қызықты болды. Көптеген адамдар ашудың гендік терапия арқылы емделуіне әкелетініне сенді.
Өкінішке орай, бұл әлі болған жоқ, бірақ қиындықтар үшін емес. Генетикалық ақауларды тексеру және түзету үшін көптеген зерттеулер жасалды, бірақ олардың ешқайсысы сәтті болмады. Ген терапиясының ең үлкен мәселесі түзілген генді клеткаларға тиімді тасымалдауға қабілетті векторды табуда.
Дегенмен, гендік терапияға әлі де үміт бар. 2009 жылдың шілде айында Солтүстік Каролина университетінің Чапел Хилл университетіндегі зерттеушілер тобы өкпе тінінің зертханалық үлгілерінде генді беру үшін вектор ретінде жалпы суық вирустың көмегімен өте жақсы нәтижелерге ие болды. Зерттеу тобы қазір суық вирусты әлсірету жолында жұмыс істейді, сондықтан емдеу муковисцидозбен ауыратын адамдарда тексерілуі мүмкін.
VX-770
VX-770 - GCD1D мутациясының кемінде бір данасы бар муковисцидоздардағы адамдарда Vertex Pharmaceuticals компаниясы арқылы тексерілетін препарат. Препарат шынымен CFTR генінде ақаулықты жоюға және хлорид арналарын ашу қабілетін қалпына келтіре алады, осылайша тұзды жасушалардың ішіне және сыртына ағып кетуіне мүмкіндік береді.
Гендік терапиядан айырмашылығы, VX-770 ақаулы генді ауыстырмайды. Керісінше, егер табысты болса, VX-770 мәселені бар генте қалпына келтіреді.
VX-809
VX-809 - ΔF508-CFTR мутациясының екі көшірмесі бар адамдарда Vertex Pharmaceuticals компаниясы тарапынан сыналған басқа препарат. Ол VX-770-ге ұқсас, ол жасуша арқылы тұзды дұрыс түсіре алады, бірақ ол басқаша жұмыс істейді. Егер ол зерттеушілердің бұл мәселе болады деп үміттенетін болса, VX-809 CFTR протеинін әуедегі жасушалық мембранадағы тиісті орынға жылжыту арқылы хлорид арналарын ашады.
Мигластет
Мигластат - Actelion Pharmaceuticals компаниясы дайындаған препарат, ол қазірдің өзінде басқа жағдайларды емдеу үшін пайдаланылады, бірақ қазіргі уақытта ΔF508-CFTR мутациясының екі данасы бар мистикалық фиброзбен ауыратын адамдарда қолдануға арналған. Зерттеу өте аз (ол тек 15 қатысушыдан тұрады), бірақ әлі күнге дейін нәтиже келешегі бар. Miglustat CFTR кемшілігін жоюға және қалыпты қызметін жасушаларға қалпына келтіре алды.
Ataluren
Бірде PTC124 деп аталатын Ataluren, PTC Therapeutics-ті смартфоны бар мутацияларға ие болған адамдарға мүмкін емдеу ретінде зерттелуде. Нонсенс мутацияларында, CFTR генінде қалыпты кодтың ортасында «гибридті» кодтың бір бөлігі пайда болады.
Бұзушылық коды сигналдық белгі ретінде әрекет етеді, ол жасушалардың кейінгі кез келген кодты оқуына кедергі келтіреді. Ataluren бұл мәселені жасушаларға тоқтату белгісін елемеуге және одан кейінгі кодты оқуды жалғастыруға көмектесу арқылы түзете алады, осылайша қалыпты функцияны жасушаларға қалпына келтіреді.
> Көздер:
С Норез, Ф. Антини, С. Ноел, В. Вандебрук, Ф. Бекк. «Мигластатпен созылмалы емделген эфирлік эпителий жасушасы фенотипке ұқсамайтын CF сатып алады». Американдық тыныс алу клеткалары және молекулалық биология журналы . Тамыз 2009 ж.
> Кистикалық фиброздар қоры. Маусым 2009 ж. Дәрілік дамыту құбыры. 2009 жылғы 24 шілде.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y және т.б. 2009 ж. «CFTR 25% эпителий жасушаларына жеткізу адамның кистикалық фиброзы әуе жолы эпителиясына шырышты тасымалдаудың қалыпты құнын қалпына келтіреді». PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 2009 жылғы 24 шілде.