Миелофиброз - бұл сүйек кемігінің ауруы, ол майдың фибротикалық немесе жараланған болуына себепші болады. Скала мата қан жасайтын сүйек тіндерінің ішіне, белгілі бір сүйектердің кеуде қуыстарында пайда болады. Миелофиброздағы «жарақат», алайда, емдік терінің жаралануы нәтижесінде пайда болған жараланудан айырмашылығы бар. Сүйек кемігін - бұл организмнің барлық қан клеткалары үшін өндіріс алаңы, сондықтан басталатын сыну процесі жақсы емес, және ол ақыр соңында жасуша есептерімен, ауыр асқынулармен және өмір сүру ұзақтығының қысқаруына әкелуі мүмкін.
Фиброзды қабылдаған кезде бұл қан клеткаларының өндірісін нашарлатады және нашарлатады, ал жасушадағы бұзылулар, кейде қан клеткаларының өздері саналады. Нәтижесінде, дамыған миелофиброзда, бұл мидың жұмысын мүлде істемей қалуы мүмкін. Миелофиброздың дамуы немесе дамуы кезінде өмірге қауіпті асқынулар, мысалы, лейкемия, ауыр қанның құйылуы және қан кету оқиғалары мүмкін. Миелофиброздың өмірге қауіпті қанның қатерлі ісігіне әкелуі мүмкін.
Негізгі және екінші миелофиброз
Миелофиброз негізгі немесе қайталама болуы мүмкін. Ол қайтадан пайда болғанда немесе алғашқы рет анықталғанда, ол бастапқы миелофиброз деп аталады. Басқа да аурулармен, жарақаттармен немесе қанның дамуымен байланысты болған кезде ол екінші рет миелофиброз деп аталады. Мысалы, поликретемия вера деп аталатын қан түзілуінен кейінгі миелофиброз екінші рет миелофиброздың бір түрі болып табылады.
Ол ісік секілді ме?
Онкологиялық аурулармен байланысты көптеген нәрселер бар, бірақ сарапшылар оны «миелопролиферативті ісік» деп атайды. Неғұрлым қарапайым нәрсені сақтау үшін «ісік немесе өсім» немесе «өсуі» үшін қиял термині ретінде қарастыруға болады. немесе қатерлі. Миелофиброздың емделушісі анық емес, сонымен қатар онкологиялық аурулар немесе қатерлі ісік аурулары туралы ойлаған кезде адамдардың күткен кейбір сипаттамалары жетіспейді.
Миелофиброзды рак ісігі немесе сүйек кемігін матаның зиянды өсуі ретінде қарастыратын болсаңыз, қазіргі уақытта емдік (бірақ сүйек кемігін трансплантациялау емдік болуы мүмкін) дәрілік терапия жоқ, және бұл процесс әртүрлі адамдардың жылдамдықтарына зиян келтіруі мүмкін. Миелофиброздың жетілдірілген формалары өмір сүру ұзақтығын шектейді және науқастар үшін маңызды денсаулық ауыртпалығын тудырады.
Миелофиброзды «сирек кездесетін қан ісігі» деп атайтын науқастарға арналған көптеген сайттар таба аласыз. Бұл жалпы тұжырымдаманы әңгімелеудің тиімді әдісі болуы мүмкін, бірақ әңгіме көп. Миелофиброз қандағы қатерлі ісікке әкелуі мүмкін , бірақ кейбір жағдайларда миелофиброза қанның қатерлі ісігінен туындауы мүмкін.
Түрлері
Бастапқы және ортадан басқа, миелофиброзды санаудың басқа жолдары бар. Осының бір жолы - бұл аурудың алдын-ала диагноз қойылған кезде адамның табылған мәліметтеріне байланысты жекелеген қауіпті топтарға жатқызу. Дәрігерлер сіздің тәуекел деңгейіңізді анықтауға, емдеуге көмектесуге және сіздің болжамыңызды қалыптастыруға көмектесетін бірнеше түрлі құралдарды қолданады.
Таралу
Лейкемия мен лимфоманың қоғамына сәйкес , миелофиброз АҚШ-тағы жыл сайын 100 000-нан астам адамның 1,5-ден астамында кездеседі.
Ол ерлер мен әйелдерге де әсер етеді және әдетте 60 жастан асқан адамдарда диагноз қойылады, бірақ ол кез келген жаста болуы мүмкін. АҚШ-та шамамен 16,000- 18,500 адам миелофиброзы бар деп бағаланады.
Себептер
Муфта жасушаларының және гендерінің көптеген түрлері қатысқаны белгілі, алайда миелофиброздың шамадан тыс жарылуының дәл себебі толық емес. Көптеген генетикалық және хромосомалық бұзылулар, соның ішінде «JAK2 V617F missense мутациясы» деп аталатын мутация табылды, бірақ бұл мутация міндетті түрде бастапқы миелофиброзды дамытады дегенді білдірмейді. Мұндай мутациялардың себебі белгісіз, және көбінесе бастапқы миелофиброзға байланысты нақты тәуекелдер немесе қауіп факторлары болуы мүмкін емес.
Қан ісігін қоса алғанда, полистиемия вера және маңызды тромбоцитемия сияқты «миелопролиферативті ісіктер» деп аталатын қатерлі ісікке жатпайтын өзге де бұзылулар қайталама миелофиброзға әкелуі мүмкін. Екінші немесе интерактивті миелофиброз химиялық немесе дене жарақатына, инфекцияға немесе сүйек кемігін қанмен жоғалтуға жауап ретінде пайда болуы мүмкін.
Бастапқы миелофиброз, поликритаминдік верамен байланысты миелофиброз және маңызды тромбоцитемияға байланысты миелофиброздар кейде «миелофиброз» ретінде біріктіріледі, бірақ ғалымдар әрбір түрдің арасындағы айырмашылық туралы білуге және түсінуге көбірек болатындығын айтады.
Белгілері
Көптеген науқастарда диагноз кезінде симптомдар болмайды, бірақ жалпы симптомдар мыналарды қамтиды:
- Шаршау
- Салмақ жоғалту
- Түнгі терлеу
- Қызу
- Тыныс алу қиындықтары сезіледі
- Ішке қолайсыздық (көкбауырдың кеңеюіне байланысты)
Сүйек миының сәтсіздігі қанның аз санының симптомдарын тудыруы мүмкін, мысалы, сау еритін қан жасушаларының тым аз болуынан шаршау. Қан тромбоциттеріне әсер қан мен қанның пайда болуына әкелуі мүмкін.
Іштің толықтығы немесе қысымы сияқты басқа да симптомдар, жаңа қан клеткаларын жасау үшін сүйек кемігінің сыртында жүргендердің бәріне байланысты болуы мүмкін:
- Әдетте қан клеткаларының өндірісі туған кезде немесе оның айналасында нәрестелерде сүйек кемігін ауыстырады. Дегенмен, нәрестелер туылғанға дейін көкбауыр, бауыр және лимфа түйіндері сияқты жерлерде жаңа қан жасушаларын шығара алады - бұл сүйек кемігінен тыс жерлерге экстремедуляр деп аталады.
- Әдетте ересектерде жаңа қан клеткаларының құрылысы тек сүйек кемігін құрайды. Кейбір қан жасушалары мен қан бұзылыстары кезінде, адамдар бұл жерде экстремалды заттарға қарсы жерлерде қан жасушаларын шығаруға барады. Миелофиброзда бұл көбінесе көкбауыр мен бауырда кездеседі. Кейде адамның көкбауыры миелофиброзда экстрамедулярлы гемопоэзия себебінен үлкен болуы мүмкін.
Миелофиброздың негізгі асқынулары көбінесе сүйек кемігі мен экстремедулярлық гемопоэзиядан пайда болады .
Миелофиброзымен жедел миелоидтық лейкоздың (АМЛ) трансформациялану тәуекелі жоғары және миелофиброздың 20 пайызы жедел лейкемияны дамытады.
Диагноз
Дәрігер сіздің симптомдарыңыз бен физикалық емтихандарыңыз арқылы алынған ақпаратқа қосымша, құнды диагностикалық ақпаратты ұсынатын бірнеше сынақ бар. Оларға қан санағы, басқа қан жұмыстары, рентген және МРТ, сүйек кемігін тесттері және гендік сынақтар сияқты көрінетін тесттер кіреді. Қан немесе сүйек кемігін үлгісі миелофиброзы бар адамдарда жиі кездесетін ген мутацияларын (мысалы, JAK2, CALR немесе MPL мутациялары) іздестіру үшін зертханаға жіберілуі мүмкін.
Миелофиброзға ұқсауға болатын басқа заттар, бірақ созылмалы миелогенді лейкемия, басқа миелопролиферативті синдромдар, созылмалы миеломоноцитарлы лейкемия және өткір миелоидтық лейкоздар.
Емдеу
Қазіргі уақытта дәрілік препараттар жоқ, емдік. Көптеген науқастардың мақсаты - белгілерді жеңілдету, көкбауырды ұлғайтуға және қан жасушаларын санауды жақсартуға арналған. Осы мақсаттарға сәйкес, асқынып кету қаупі азаяды.
Миелофиброз - емдеудің бірнеше нұсқасы бар ауру, бірақ көптеген жаңа агенттер зерттеліп, дамиды. Емдеу сіздің симптомдарыңыздың, сондай-ақ сіздің миелофиброздың жеке жағдайыңыздың, сондай-ақ жасыңыз бен жалпы / жалпы денсаулығыңыздың қауіптілігі сияқты нақты факторларға негізделеді.
Тәуекелдің төмендігі және симптомдары жоқ адамдар үшін бір ғана байқау жақсы болуы мүмкін. Жоғары қауіпті ауру үшін донордан дің жасушаларын трансплантациялау жиі қаралады, бірақ барлық науқастар тәуекелге байланысты емес. Кейбір науқастар кәдімгі дәрілік терапия немесе клиникалық зерттеулерде терапевтік терапия үшін жақсы кандидаттар болып табылады.
2011 жылы Азық-түлік және дәрі-дәрмектермен күрес басқармасы (FDA) миелофиброздың алғашқы және жоғары тәуекелді миелофиброзын емдеуге арналған ruxolitinib (Jakafi) мақұлдады, оның ішінде бастапқы миелофиброз, пост-полицейлік веря миелофиброзы және кейінгі маңызды тромбоцитмия миелофиброзы.
- FDA-ның мақұлдауы аралық немесе жоғары қауіпті миелофиброзбен ауыратын науқастарда роколидинибтің плацебо (1-ші сабақ) немесе ең жақсы қол жетімді терапияны салыстыратын екі рандомизацияланған бақылаулы зерттеулердің нәтижелеріне негізделген (2-ші зерттеу). 1-ші зерттеуде плацебо емдеген пациенттердің 1 пайызымен салыстырғанда, руколитинибпен емделген пациенттердің 42 пайызы 24 аптада кем дегенде 35 пайыздық селектің мөлшерін азайтты. Бекітілген кезде зерттеудің 1 және 67 пайызы бойынша науқастардың 75 пайызы сілекей көлемінің кемінде 35 пайызға азаюына қол жеткізді.
- Рюхолитиниб емделушілердің көпшілігінде селектің мөлшерін азайтады және симптомдарды жеңілдетеді. Қатерлі миелофиброзбен ауыратын науқастардағы руколитинибтің клиникалық сынақтарында аурумен байланысты симптомдардың айтарлықтай жақсаруы байқалды: олар миелофиброздың бұзылу белгілерін тудыратын күнделікті күнделік жазады, ол іштегі ыңғайсыздықты, толықтығын сезінуді, сол жақ қабырға астында ауырсыну, қышу, түнгі тер мен сүйек / бұлшықет ауыруы.
- Рухолитиниббен емделген науқастардың кем дегенде 1 пайызында байқалатын ең көп тараған қолайсыз дәрілік реакциялар төмен тромбоциттерді, анемияны, жарақаттануды, бас айналуды және бас ауырсынуды қамтиды. 1-ші зерттеуде плацебо салыстырғанда руколитинибпен ауыратын науқастарда жоғары шекті ауырлықтың қолайсыз дәрілік реакциялары төмен тромбоциттерді (пружинамен емделген пациенттердің 1 пайызымен салыстырғанда руколитинибпен емделген пациенттердің 13 пайызында) және анемияны Рухолитинибпен емделгендердің 45 пайызы плацебо кезінде емделушілердің 19 пайызымен салыстырғанда). Ұқсас нәтижелер 2-ші зерттеуде байқалды.
Үлкен көкбауырлар мен симптомдарды бақылау үшін тиімді болып табылған басқа емдеуге химиотерапия, көкбауырды немесе спленэктомияны жою және көкбауырға төмен доза сәулелік терапия кіреді. Қан құятын анемияға, сондай-ақ қан құюға тәуелді анемияға ұшыраған науқастарға эритропоэтин, андроген (мысалы, даназол) сияқты сүйек кемігін ынталандыратын препараттар және иммуномодуляторлар (мысалы, леналидомид) қолданылуы мүмкін.
Болжам
Өткен зерттеулерге сүйене отырып, миелофиброздың диагнозымен анықталған кейбір топтар көптеген жылдар бойы өмір сүрген, ал басқа топтарда өмір сүру уақыты диагноздан 3 жылдан 5 жылға дейін аз болды. Бастапқы / идиопатикалық миелофиброзы бар науқастардың 60 пайызы 5 жыл тұрады. Алайда, 10 жастан асқан немесе одан да көп өмір сүретін пациенттердің маңызды тобы бар.
Гемоглобин деңгейлері 10 г / дл-ден артық, тромбоциттер 100х3 / л-ден асады және бауырдың кеңеюі аз болғандарға өте жақсы әрекет жасайтын адамдар кіреді. Созақ мөлшері мен жынысы зерттеулерде тірі қалуға ешқандай әсер етпейтін көрінеді, бірақ теорияда, көкбауырдың мөлшерін азайту кей жағдайларда кейбір жағдайларда өмір сүру үшін пайда әкеледі.
Сөзден шыққан сөз
Алғашқы миелофиброзы бар адамдардың өмір сүруі әлі күнге дейін өздерінің жеке симптомдары мен аурудың басталуына көп көңіл бөледі және бірде-бір емнің немесе терапияның әсеріне ұшырамайды; алайда бұл эволюцияның тұжырымдамасы, ол ғылым өзгергенше өзгеруі мүмкін. Жаңа емдеу үнемі дамып келеді және осы саладағы ғылым тез арада кеңейе түсуде.
Көздер:
> Myelofibrosis: Денсаулық сақтау саласының мамандары үшін жаңа түсініктер: 2013 Edition. ScholarlyEditions, 22-шілде, 2013.
> Gangat N, Caramazza D, Vaidya R және т.б. DIPSS-plus: Кaryotype, Platelet Count және Трансфузий мәртебесі туралы болжамдық ақпаратты қамтитын алғашқы миелофиброзға арналған Динамикалық халықаралық болжамды бағалау жүйесі (DIPSS). J Clin Oncol. 2011 ж .; 29: 392-397.
> Greenberg PL, Attar E, Bennett JM және т.б. Myelodysplastic Syndromes: Онкологиядағы клиникалық тәжірибе бойынша нұсқаулық. JNCCN. 2013 ж. 11 (7): 838-874.