Қосымша емдеу параметрлерін шолу
Бастапқы миелофиброздың (PMF) жалғыз емдік терапиясы - бастапқы жасуша трансплантациясы , алайда бұл терапия тек қана жоғары және аралық науқастар үшін ғана ұсынылады. Тіпті осы топта, жас және басқа да медициналық жағдайлар трансплантацияға байланысты тәуекелдерді оны идеялық терапиядан азайтуға айтарлықтай арттырады. Сонымен қатар, жоғары және аралық тәуекелді PMF бар барлық адамдар қолайлы жасушалық трансплантациялау донорына ие болады (сәйкестендірілген немесе салыстырылмаған донор).
Аурумен байланысты симптомдарды азайтуға бағытталған, тәуекел дәрежесі төмен тәуекелді адамдарға емделу ұсынылады.
Мүмкін сіздің дәрігеріңіз транспланттаудың сіз үшін ең жақсы нұсқа емес екенін немесе тиісті донорды анықтай алмайтындығын немесе сіз PMF үшін басқа алғашқы емдеу әдістеріне жол бермегеніңіз туралы кеңес берген болуы мүмкін. Әрине, сіздің келесі сұрағыңыз болуы мүмкін: емдеудің басқа нұсқалары қандай? Бақытымызға орай, қосымша емдеу әдістерін табуға тырысатын көптеген зерттеулер жалғасуда. Біз осы дәрі-дәрмектердің кейбірін қысқаша қарастырамыз.
JAK2 ингибиторлары
Руколитиниб , JAK2 ингибиторы, PMF үшін анықталған алғашқы мақсатты терапия болды. JAK2 геніндегі мутациялар PMF дамуымен байланысты болды.
Рюхолитиниб - бұл мутациялармен, дің жасушаларын трансплантациялауға қабілетсіз адамдарға арналған. Бақытымызға орай, бұл JAK2 мутациясыз адамдарда да пайдалы болды.
ПМФ емінде қолданылуы мүмкін басқа дәрілік заттармен (мысалы, JAK2 басқа ингибиторлары), сондай-ақ басқа препараттармен руколитинибтерді біріктіруге арналған ұқсас дәрі-дәрмектерді дамытуды жалғастыруда.
Момелотиниб - тағы бір JAK2 ингибиторы, PMF емдеу үшін зерттеледі. Алғашқы зерттеулерде маракотинибтердің 45 пайызы көкбауырдың мөлшерін азайтты.
Зерттелген адамдардың жартысы олардың анемиясынан жақсарып, 50 пайыздан астамы трансфузиялық терапияны тоқтатты. Тромбоцитопения (төмен тромбоциттер саны) дамуы мүмкін және тиімділігін шектей алады. Момелотиниб РФФ емдеудегі рөлін анықтау үшін фазада 3 зерттеулермен руколитинибпен салыстырылады.
Иммуномодулярлық дәрі-дәрмектер
Помалидиомид - бұл иммуномодулярлық препарат (иммундық жүйені өзгертетін дәрілік заттар). Бұл талидомид пен леналидомидке қатысты. Жалпы, бұл препараттар преднизонмен (стероидты емдеу) беріледі.
Thalidomide және lenalidomide қазірдің өзінде PMF емдеу нұсқалары ретінде зерттелген. Олардың екеуі де пайда көріп тұрса да, оларды қолдану көбінесе жанама әсерлермен шектеледі. Помалидиомид аз уытты опция ретінде дамыды. Кейбір науқастарда анемияның жақсаруы байқалады, алайда көкбауырдың мөлшерінде ешқандай әсер жоқ. Осы шектеулі пайданы ескере отырып, PMM емдеу үшін руколитиниб сияқты басқа агенттермен полмалидомидті біріктіруді қарастыратын зерттеулер жүргізілуде.
Эпигенетикалық препараттар
Эпигенетикалық препараттар - оларды физикалық түрде емес, белгілі бір геннің өрнегіне әсер ететін дәрілік заттар. Осы дәрілік заттардың бір тобы гипазиляцияға арналған агенттер болып табылады, олар азаситидин мен децитабинді қамтуы мүмкін.
Қазіргі уақытта бұл препараттар миелодиспластикалық синдромды емдеу үшін қолданылады. Azacitidin және децитабиннің рөлін қарастыратын зерттеулер ертерек фазаларда орналасқан. Басқа дәрі-дәрмектер гивиностат және панобиностат сияқты гистонды деацетилаз (HDAC) ингибиторлары болып табылады.
Эверолимус
Эверолимус - бұл mTOR киназының ингибиторы және иммуносупрессант ретінде жіктелген дәрілік зат. Бірнеше ісік ауруларын емдеу үшін мақұлданған FDA (Азық-түлік және дәрі-дәрмектер басқармасы) және органдарды трансплантациялау (бауыр немесе бүйрек) алған адамдарда органдардың қабылдануын болдырмау үшін. Эверолимус ауызша түрде қабылданады.
Ерте зерттеулер бұл симптомдарды, көкбауырдың мөлшері, анемия, тромбоциттер санының және ақ қан клеткаларының санының төмендеуін көрсетеді.
Imetelstat
Imetelstat бірнеше рак және миелофиброздарда зерттелген. Алғашқы зерттеулерде ол аралық немесе жоғары қауіпті ПМФ бар кейбір адамдарда ремиссияны (ЖЖБ-ның қайтыс болған белгілері мен белгілерін) тудырды.
Егер сіз емдеудің бірінші сатысына жауап бермесеңіз, клиникалық сынаққа қатыса отырып, сіз жаңа емдеуге қол жеткізе аласыз. Қазіргі уақытта миелофиброзы бар адамдар үшін емдеу әдістерін бағалайтын 20-дан астам клиникалық зерттеулер бар. Бұл параметрді дәрігермен талқылай аласыз.
> Көздер:
> Cervantes F. Бастапқы миелофиброзды қалай емдеймін? Қан. 124: 2635-2642.
> Geyer HL және Mesa RA. Миелопролиферативті ісіктерге арналған терапия: қашан, қандай агент және қалай? Қан. 2014 ж., 124: 3529-3537.