Жетімдік дәрі-дәрмектерді зерттеу және дамыту қалай ынталандырылған
Жетім препараты деген не және жетімдік есірткі заңы деген не? Неліктен осы препараттарға арналған зерттеулер мен даму маңызды және кедергілер қандай?
Жетімдік есірткі дегеніміз не? - Анықтау
Жетім препарат - дәрі-дәрмекті (фармацевтика) білдіреді, ол есірткі табысты табу үшін компанияның жетіспеуіне байланысты дамымай қалады. Есірткі препаратты өндіру үшін қажетті зерттеулер мен әзірлемелерге қарсы өлшеу кезінде препаратты сатып алатын салыстырмалы түрде аз адамдар бар.
Қарапайым сөзбен айтқанда, жетімдік препараттар - компаниялар көп ақша табуды көздемейді, ал орнына өз күш-жігерін ақша әкелетін есірткіге бағыттайды.
Неге кейбір дәрі-дәрмектер «жетімдік есірткі»
Фармацевтикалық (дәрілік) және биотехнологиялық компаниялар үнемі медициналық жағдайларды емдеу үшін жаңа дәрі-дәрмектерді зерттеп, дамытады және жаңа дәрі-дәрмектер нарығында жиі пайда болады. Сирек кездесетін аурулар немесе бұзылулармен ауыратын адамдар, екінші жағынан, өздерінің аурулары үшін бірдей есірткі зерттеулерін байқамайды. Себебі, олардың саны кішкентай, сондықтан бұл сирек кездесетін ауруларды емдеуге арналған жаңа дәрілік заттар нарығы (әдетте «жетім дәрілер» деп аталады) да аз.
Сирек кездесетін аурулар Құрама Штаттардағы 200 000 адамнан кем немесе Еуропалық Одақта 10 000 адамға шаққанда 5-тен кем. Америка Құрама Штаттарындағы және Еуропалық Одақтағы үкіметтік реттеуші органдар осылайша есірткіні дамытудағы осы теңсіздікті азайту жөнінде шаралар қабылдады
Жетімдік препараттарды дамытуды ынталандыру
АҚШ-та сирек кездесетін бұзылуларға барабар препараттар әзірленбегенін және есірткі компанияларының сирек кездесетін жағдайларға есірткі жасауда қаржылық шығынға ұшырататынын мойындай отырып, АҚШ Конгресі 1983 жылы жетімдер туралы заңға қол қойды.
АҚШ-тың жетімдік өнімдерін дамыту кеңсесі
АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмектермен қамтамасыз ету басқармасы (FDA) АҚШ-тағы нарықта дәрілік заттардың қауіпсіздігі мен тиімділігін қамтамасыз етуге жауапты.
FDA жетімдік препараттарын (және сирек кездесетін бұзылуларға арналған басқа да медициналық өнімдерді) дамытуға, соның ішінде ғылыми гранттарды ұсынуға көмектесу үшін Өртке қарсы өнімдерді дамыту кеңсесін (OOPD) құрды.
Басқа да дәрі-дәрмектер сияқты жетім препараттары әлі де FDA маркетингке рұқсат берместен бұрын зерттеулер мен клиникалық зерттеулер арқылы қауіпсіз әрі тиімді болуы керек.
1983 жылы АҚШ-тың жетім балаларға арналған заңы
Orphan Drug Act компаниясы сирек кездесетін бұзылулармен (АҚШ-та сирек кездесетін бұзылулардың 47 пайызы 25 000 адамнан аз әсер ететін) шағын нарықтарға арналған дәрілік заттарды (және басқа да медициналық өнімдерді) дамытуға ынталандырады. Бұл ынталандыру мыналарды қамтиды:
- Жетімдік дәрі-дәрмектерді әзірлеу үшін жүргізілген зерттеуге арналған федералды салықтық несиелер (шығындардың 50 пайызына дейін).
- Алғашқы фирма үшін нақты препараттың FDA маркетингін мақұлдауын алу үшін есірткі сату бойынша кепілдік берілген 7 жылдық монополия. Бұл тек препаратты мақұлданған қолдануға қатысты. Басқа қолдануға арналған тағы бір өтінім FDA тарапынан да мақұлдануы мүмкін еді, және компания осы қолдануға арналған препаратқа эксклюзивті маркетингтік құқыққа ие болады.
- Есірткіні мақұлдау үшін төлемдерді және FDA-ның жыл сайынғы төлемін төлеуден бас тартады.
Жетім балаларға арналған есірткі туралы заңның қабылдануына дейін сирек кездесетін ауруларды емдеу үшін бірнеше жетімдік препараты қол жетімді болды.
Заңға сәйкес, АҚШ-та маркетинг бойынша FDA-мен 200-ден аса жетімдік препараты мақұлданды
АҚШ фармацевтикалық препараттарында ағзаның есірткі туралы заңының әсері
1983 жылы шыққан «Есірткіге қарсы есірткі» заңы көптеген дәрі-дәрмектердің дамуына жауапты болды. 2012 жылға қарай бұл үдерісте бекітілген кем дегенде 378 есірткі бар, ал олардың саны өсуде.
Малдардың есірткі туралы заңы бойынша қол жетімді препараттардың мысалы
Бекітілген препараттардың ішінде:
- Адренокортикотропты гормон (АГТИ) нәрестелік спазмды емдеуге арналған
- Хантингтон ауруы бар адамдарда кездесетін хореяны емдеуге арналған тетрабазин
- Гликогенді сақтаудың бұзылуы бар адамдарға арналған ферментті алмастыру терапиясы, Помпемен ауырған
Жетім балаларға арналған есірткі құралдарын халықаралық зерттеу және дамыту
АҚШ конгресі секілді, Еуропалық Одақ (ЕО) үкіметі жетімдік препараттарын зерттеу мен дамытуды арттыру қажеттілігін мойындады.
Жетім балаларға арналған дәрілік заттар жөніндегі комитет
1995 жылы құрылған Еуропалық дәрілік заттар агенттігі (EMEA) ЕО нарығында дәрілік заттардың қауіпсіздігі мен тиімділігін қамтамасыз етуге жауапты. Ол 25 ЕО мүше мемлекеттерінің ғылыми ресурстарын біріктіреді. 2000 жылы ЕО-да жетімдік препараттардың дамуын қадағалау үшін Жетім балаларға арналған дәрілік заттар комитеті құрылды.
Жетім балаларға арналған дәрілік заттар туралы ереже
Еуропалық Кеңес қабылдаған Өмірлік дәрі-дәрмектер туралы ереже ЕО-да жетімдік препараттарын (және сирек кездесетін бұзылуларға арналған басқа да медициналық өнімдерді) дамытуды ынталандырады, соның ішінде:
- Маркетингті мақұлдау процесіне қатысты ақы алынбайды.
- Алғашқы компания үшін есірткіні сатуға арналған кепілді 10 жылдық препараттың маркетингтік мақұлдауын алуға EMEA. Бұл тек препаратты мақұлданған қолдануға қатысты.
- Қоғамдық маркетингтік рұқсат - Еуропалық Одақтың барлық мүше мемлекеттеріне қолданылатын маркетингтік рұқсаттың орталықтандырылған рәсімі.
- Дәрі-дәрмек компанияларына әртүрлі сынақтар мен клиникалық сынақтар туралы дәрілік препараттарға қажетті ғылыми кеңес беруді білдіретін хаттамаға көмек.
Жетім балаларға арналған дәрі-дәрмектер туралы ереже Еуропада жетімдік есірткі заңы АҚШ-та болған, сол сияқты сирек кездесетін бұзылулар үшін жетім препараттардың дамуын және сатылуын едәуір арттыра түседі.
Бала есірткі туралы заң бойынша төменгі сызық
Сол кезде «Өртке қарсы дәрі-дәрмектер туралы» заңға қатысты көптеген дау-дамай бар, ол масштабтың бір жағында сирек кездесетін ауруларды емдеуге және екінші жағынан тұрақтылыққа қатысты сұрақтарға байланысты. Бақытымызға орай, бұл әрекеттер Америка Құрама Штаттарында да, Еуропада да сирек кездесетін аурулар туралы хабардарлықты арттырды.
Көздер:
Хердер, М. Нәресте туралы есірткі туралы заңның мақсаты қандай? . PLoS медицина . 2017. 14 (1): e1002191.
Мерфи, С., Пуванант, А. және Р.Григгс. Сирек неврологиялық бұзылуларға арналған жетімдік өнімінің тағайындалуының күтпеген әсері. Неврологияның жылнамалары . 2012. 72 (4): 481-490.
АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасы Жетім бұйымын тағайындау: есірткілер және биологиялық өнімдер. Жаңартылған 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanagedesignation/default.htm