Енді біздің денемізді қайта бағдарламалауға болады
FDA алғаш рет гендік терапияны емдеуді мақұлдады - медициналық жылнамаларда тарихи қадам. Жаңа емдеу - Кымриа (тисагенлецикель) - лейкозбен күресу үшін түрлендірілген Т-клеткаларын пайдаланады.
Кымрианың мақұлдауы жаңа және қызықты тәсілмен рак пен басқа да ауыр аурулармен күресетін гендік терапияның басқа нысандарын мақұлдау үшін пәрменді болып табылады: жасанды құралдар арқылы денені қайта бағдарламалау.
Жасушалық негіздегі гендік терапия
Ұяшыққа негізделген ген терапиясы жаңа генетикалық материалды белгілі бір жасуша популяциясына енгізу тәжірибесін білдіреді және содан кейін осы өзгертілген жасушаларды денеге қайта енгізеді. Денедегі бұл жаңа жасушалар ракпен немесе басқа да ауыр аурулармен күресуге көмектесетін ақуыздарды шығара алады.
Кимриа генетикалық түрлендірілген Т-жасушаларды - лимфоцит түрін немесе ақ қан клеткаларын енгізуді қамтиды. Бұл өзгертілген Т-жасушалары лейкемия клеткаларын таниды және шабуылдайды.
Генді терапия химиотерапияға жақсырақ, себебі гендік терапия аз уытты. Химиотерапия дененің бүкіл денесіне әсер етеді және денсаулығына теріс әсер етеді. Ұяшыққа негізделген ген терапиясымен қайта өңделген жасушалар жергілікті түрде тұндырылып, ісіктерге қарсы болады.
Гим терапиясының формасы болып табылғанымен қатар, Кимриа да иммунотерапевтік агент. Иммунотерапия ауруды емдеу үшін иммундық жүйенің қуатын қолданады.
Кымрианың түсіндірмесі
Техникалық тұрғыдан алғанда, Novartis's Kymriah - бұл B-жасушасының өткір лимфобластикалық лейкемиясына рецидивті немесе рефрактерлік (яғни, емдеуге төзімді) емдеу үшін қолданылатын тәжірибелік химерлі антиген рецепторы (КАР) Т-жасушалы терапия.
Кымриа - бұл иммунотерапияның теңдестірілген түрі, онда науқастың жеке Т-клеткалары алғаш жиналып, содан кейін өндірістік орталығына жіберіледі.
Т-жасушалары лейкапарез деп аталатын процедура арқылы жиналады.
Өндірістік орталықта осы Т-жасушалары АЖБ өрнегі үшін кодты генге қосу үшін өзгертілген. Содан кейін бұл модификацияланған клеткалар науқасқа кері қайтарылады. Кейін денеде, CARs лейкемия клеткаларының бетінде орналасқан CD19 деп аталатын антигенді анықтайды және бұл рак клеткаларын өлтіреді. Қандағы бұл түрлендірілген Т-клеткалары екі-үш апта ішінде ракты жою үшін өсіп, кеңейеді.
FDA сарапшылары Kymriah-ды фаза II клиникалық зерттеулерінің бір қолында бекітуге негізделген, онда 63 бала, жасөспірім және рециркуляцияланған немесе рефрактерлік B-жасушалы жедел лимфобластикалық лейкозы бар жас ересектер емдеудің бір дозасын алды. Осы қатысушылардың 83% үш айдан кейін ремиссияға өтті. Сонымен қатар, 75 пайызы алты айдан кейін аурудан аман қалған. Маңыздысы бойынша, Кымриа FDA тарапынан Priority Review және Breakthrough Therapy таңбаларына ие болды.
Жедел лимфобластикалық лейкемия - сүйек кемігі мен қанының қатерлі ісігі. Бұл орган дененің қалыпты лимфоциттерін тудырады. Бұл әдеттен тыс қан клеткалары сүйек кемігін сау қан клеткаларын тез арада толтырады. Бізге қан жасушалары қажет.
Қалыпты қан жасушаларының саны күрт төмендегенде, өлім пайда болады.
Егде жастағы ересектер БАРЛЫ дамуы мүмкін болса да, бұл ең алдымен балалар ауруы. БАРЛЫҚ балалардың 90 пайызы емдеуден кейін ремиссияға көшеді. Kymriah 25 жастан кіші жастағы науқастарда қолдануға арналған және емделуге төзімді болып табылатын қайталанған немесе қатерлі ісік ауруы бар.
Kymriah туралы алаңдаушылық
Моноклоналды антиденелерді емдеудің кез-келген түрінің жағымсыз жанама әсері цитокин шығаратын синдром болып табылады, ол да цитокин дауыл деп аталатын инфузиялық реакция болып табылады. Цитокиндер - жасушалар шығаратын және басқа клеткаларға әсер ететін шағын протеиндер.
Көптеген адамдарда цитокинді шығару синдромының белгілері жеңіл немесе орташа болып табылады және оны оңай өңдеуге болады. Бұл белгілерге мыналар жатады:
- төмен қан қысымы
- шаршау
- тахикардия
- бас ауыруы
- қызба
- айнуы
- тербелістер
- бөртпе
- жұлдыру сызығы
- тыныс алу
Алайда, қан тамырлары сияқты ALL-ны бар науқастар өмірге қауіпті белгілері бар қатты цитокин дауылының даму қаупі жоғары. Осы себепті инфузияны үлкен көлемді орталықтарда цитокиндік дауыл сияқты күрделі асқынуларды басқаруға үйрететін мамандармен бірге өткізу қажет.
Ақыр соңында, Кымрианың құны шамамен 500 мың долларды құрайды. Дегенмен, Кымриамен емдеу әлі күнге дейін лейкемии емдеуде пайдаланылатын сүйек кемігін трансплантациясынан әлдеқайда арзан.
Сөзден шыққан сөз
БҮТКІЛІК немесе рецидивті БАРЛЫҚ - ауыр ауру. Kymriah мақұлдау Құрама Штаттарда емдеу опциялары қалған бірнеше жүз жас адамдарға үміт береді. Ол клиникалық зерттеулерде тиімді болды. Дегенмен, клиникалық сынақтар ұзақтығы шектелді және Кымрианың өмір бойы ремиссияларға әсерін тигізе алатынын көруге болады.
Ауырған терминдерде, FDA-ның ген терапиясының нысанын алғаш рет медицина жаңа дәуірінде бекітуі: онкологиялық аурумен және басқа да өліммен ауыратын аурулармен күресу үшін жасушаларды қайта жасай алатын жас.
> Көздер:
> Бреслин С. Цитокинді шығару синдромы: шолу және емізу салдары. Онкологиялық медбикелік клиникалық журналы. 2007 ж., 11: 37-42.
> Colwell J. тақтасы Лейкемияға арналған CAR T терапиясы. Рагы туралы ақпаратты ашу. 2017 жылғы 27 шілде.
> FDA жаңалықтары. FDA-ның бекітуі АҚШ-қа алғашқы ген терапиясын әкеледі. 2017 жылғы 30 тамыз.
> Жоғары КА. Клиникалық медицинадағы ген терапиясы. В: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Харрисонның ішкі аурулар принциптері, 19e Нью-Йорк, NY: McGraw-Hill; 2014 ж.
> Klepin HD, Powell BL. Ақ жасуша бұзылулары. В: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Жоғары KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine және Gerontology, 7e Нью-Йорк, NY: McGraw-Hill.