Қандай қайырымдылыққа қарсы есірткі қолданатын науқастар мен онкологтарға арналған құралдар

Тергеудегі дәрі-дәрмектерді қалай қолдануға болады?

Онкологиялық ауруларға арналған жанқиярлық есірткі қолдану деген не? Мына мәселелер туралы ойлап көріңіз:

Сізге көмектесетін бір ғана емдеу бар болса, не болады, бірақ сіз клиникалық сынақ қабылдау талаптарына сай келмейсіз? Сіз FDA тарапынан әлі бекітілмеген перспективалық емдеуді қоспағанда, барлық баламалы емдеуді орындамасақ ше?

Бұл кезде FDA-да резервтік жоспар бар. Бұл тергеу препараттарына мейірімді пайдаланудан босату немесе кеңейтілген қол жетімділік деп аталады.

«Қандай да бір есірткі қолдануға» деген не?

Қабілетті дәрілік препаратты емдеу үшін клиникалық зерттеулерден тыс терапияға арналған препарат (экспериментальды препарат) немесе медициналық құрылғы (бірде әлі FDA-мен бекітілмеген) пайдалануға балама қанағаттанарлық емдеу болмаған кезде қолданылады. FDA мақұлдағанға дейін, зерттеу препараты Құрама Штаттарда сатылмайды немесе сатылмайды.

Терапияның жаңа есірткі (IND) дегеніміз не? - Клиникалық зерттеулер мен FDA Approval процесін шолу

Бедеулікті есірткіні қолдану туралы талқыламас бұрын ол жаңа дәрілік препараттың процедурасын жасап, оны сипаттау процедурасын жасап, оны жалпыға ортақ пайдалану үшін FDA мақұлдау процесі арқылы қабылдамады немесе мақұлдады. Бұл талқылау үшін, мен тек дәрі-дәрмектерді емдеуді шектеймін.

Мүмкін дәрі-дәрмектерді бағалағанда, алғашқы қадамды зерттеушілер адамнан тыс зерттеуді пайдаланады. Бұл жағдайда жаңа дәрілер лабораторияда немесе тышқандар сияқты басқа да жануарларда өсірілген рак клеткаларында тексеріледі. Бұл зерттеулер жеткілікті түрде толық деп саналатын болса, онда адамның тестілеуі клиникалық зерттеулердің 3 сатысынан өтеді.

1-фаза клиникалық зерттеулер адам санының аздығына байланысты жасалады және «Есірткі қауіпсіз ме?» Деген сұраққа жауап беруге арналған. Phase 2 сынағы келесі қадам болып табылады: «емдеу жұмыс істей ме?» Деген сұраққа жауап беру үшін арналған. FDA мақұлдауына (немесе бас тартуға) дейінгі соңғы кезең - бұл фазаның 3-ші клиникалық сынақтары, сұраққа жауап беру үшін қолданылған сынақтар: «емдеу стандартты бекітілген емделулерден немесе жанама әсерлерден аз тиімдірек ме?».

Бұл сценарийді қолданып, бауырлас есірткіні қолдану, FDA мақұлдағанға дейін клиникалық зерттеулердің фазаларының бірінде орналасқан, бірақ клиникалық зерттеулердің бірінде қатысушы ретінде емес, дәріні қолдану болып табылады.

Біреу бауырлас есірткі қолдануға лайықты деп тапқан кезде (мейірімді пайдаланудан босату)?

Ең дұрысы, жаңа препараттың (IND) пайдасына пайда болатын қатерлі ісік аурулары осы препаратты зерттейтін белсенді клиникалық сынаққа түседі . Нақтырақ айтсақ, зерттелетін препараттың пайдасына кейбір адамдар жас, бұрынғы емдеу, өнімділік мәртебесі немесе басқа жағдайларды қоспағанда, осы клиникалық сынаққа қатысуға нақты критерийлерге сәйкес келмеуі мүмкін. Бұл жағдайда 2 критерийді орындау керек:

• Қатерлі аурудың диагнозын қою, бақылау немесе емдеу үшін қолайлы альтернативті терапия болмауы керек

• Зерттелетін препараттың (немесе рәсімнің) адамға ықтимал қаупі аурудың өзіне тән қауіптен жоғары болмайды.

Тергеудегі есірткіге қол жеткізудің кеңеюі деген не?

Егер сіз FDA құжаттары арқылы оқыған болсаңыз, сіз кеңейтілген қолжетімділік пен жанашырлықты пайдаланудан босату арасындағы айырмашылықтың не болмаса олар бір-бірінің орнына қолданылатыны туралы сұрақ тудыруы мүмкін. Жауап мынада, кеңейтілген қатынаудың 3 сатысы бар, оның біріншісі жеке пайдалану Бұл емделушілер мыналарды қамтиды:

• Жеке науқастар үшін терапевтік препараттарды қолдану
• Орташа өлшемдегі пациенттер (100-ге дейін), және

• Пациенттердің үлкен топтары (100-ден астам)

Ісіктерге арналған терапевтік препараттарға жеке қолжетімділікке қойылатын талаптар

Жеке қол жеткізу үшін келесі талаптар орындалады:

• Препарат (немесе процедура) ауыр науқасты диагностикалауға, бақылауға немесе емдеуге арналған болуы керек.
• Науқас препараттың кез-келген клиникалық сынақтарына жарамсыз болуы керек.
• FDA, мейірімді пайдаланудан босату есірткіге арналған клиникалық сынақтардың кез-келген сатысына кедергі болмайтынын анықтайды.
• Науқастың қанағаттанарлық балама немесе салыстырмалы емдеуі болмауы керек немесе науқас бұл балама емдеуге шыдай алмайды.
• Науқаста рак ауруының диагнозы болуы керек, ол үшін зерттеу препараты белсенділік танытты. Басқаша айтқанда, FDA нақты препаратты пайдалануды ақтау үшін препарат қауіпсіз және тиімді екенін дәлелдеуі керек.
• Науқас әдеттегі емге ұшыраған, ол сәтті емес.
• Препарат ауыр немесе өмірге қауіпті жағдайға пайдаланылуы керек, онда эксперименттік емдеу тәуекелдері емделмеу қаупінен асып кетеді. Басқаша айтқанда, эксперименттік емдеудің өлімін қоса алғанда, тәуекел, аурудан емделусіз өлім қаупінен аз деп саналады.
• Препаратты алу дәрігер мен науқастың белсенді қатысуын қамтиды
• Дәрігер препаратты басқаруға және емдеуді бақылауға дайын болуы керек
• Препаратты дәрілік препаратпен қамтамасыз ететін компания (FDA препаратты қамтамасыз ету үшін компанияны «күш» ете алмайды). Егер компания препаратты төлеуді талап етсе, науқас осы төлемді қамтамасыз етуі керек.
• FDA, өтінімді алғаннан кейін, мейірімді пайдаланудан босатуға рұқсат беру немесе бермеу туралы шешім қабылдайды. Бұл күрделі үрдіс сияқты естілсе де, 2009 жылдан бастап, FDA жаңа есірткі қосымшаларын зерттеген кезде басым көпшілікті мақұлдағанын атап өту маңызды .

Бақытымызға орай қолданылатын есірткіні қолдану процесі

Мейірбандылық үшін қолданудың 2 түрі бар. Оларға мыналар жатады:

• Төтенше жағдайда - Төтенше жағдайда телефон арқылы (немесе басқа жылдам байланыс түрінде) өтініш жасалуы мүмкін және FDA ресми өкілі телефонға емдеуді бастауға рұқсат бере алады. Дәрігер осы ауызша рұқсатты дәрілік препаратты қолдану туралы ауызша рұқсат алғаннан кейін 15 күн ішінде жазбаша тергеудегі есірткі қолдану туралы өтінішпен орындауға тиіс. (Егер тергеу жүргізу жөніндегі сараптамалық кеңестен (IRB) жағдай туындаса, емдеу ИРБ мақұлдаусыз басталуы мүмкін, егер ИРБ 5 жұмыс күні ішінде төтенше жағдайларды емдеуді қамтамасыз ететін дәрігерге хабарласа.
• Мейірбандылықты қолдану (жалғыз пациенттің қол жетімділігі) - Егер өмірге қауіп төндіретін төтенше жағдай болмаса, емдеуші дәрі дәрі-дәрмекке жаңа есірткіні қолдануды аяқтауы керек. Осы өтінім FDA-ға жеткізілгеннен кейін, FDA 30 күндік кезеңде, оның ішінде өтінімді қарастыру және қабылдау немесе бас тарту туралы шешім қабылдануы мүмкін. Есіңізде болсын, көбінесе шешімді емдеуші дәрігерге тезірек бөлісетін болады.

(Бұл ақпарат уақытпен өзгеріп отыратындықтан, ең соңғы ақпарат үшін осы мақаланың төменгі жағында берілген FDA ресурстарын тексеріңіз.)

Сіз науқас ретінде білуіңіз керек

Тергеу препаратын қолдану туралы ойласаңыз, есіңізде болсын, бірнеше нәрсе бар. Оларға мыналар жатады:

• Препарат (немесе рәсім) елеулі тәуекелге ұшырауы мүмкін.
• Дәрілік препарат (немесе рәсім) FDA-мен әлі бекітілмегендіктен, зерттеу препараты стандартты препараттан гөрі жақсы немесе нашар екенін білмейді. Сіз препараттың қосымша пайдасын ала алмайсыз.
• Қысқа мерзімді жанама әсерлер және препараттың ұзақ мерзімді жанама әсері әлі күнге дейін толықтай белгілі емес.

Сіздің дәрігеріңіздің бауырластық есірткі қолдануға жауапкершілігі

Бауырлас есірткіні қолдану үшін өтініш бергенде, емдеу туралы құжаттаманы қолдануға жауап беретін онколог дәрігер (сіз өзіңіздің қамқорлығыңызға алғаныңызды) болады.

• Дәрігер жоғарыда сипатталғандай өтінішті толтыруы керек.
• Емдік дәрігер емдеу протоколын тапсыру және емдеу нәтижелерін, қорытындыларды және кез-келген жанама әсерлер туралы есеппен ФДҚ-ды дәлелдеуге жауапты болады.
• Дәрігер дәрі-дәрмекті өндіруші / әзірлеушіден алуға және емдеу аяқталғаннан кейін кез-келген қалған препараттарды есепке алуға жауапты.
• Емделуші дәрігер науқастың емделу кезінде барлық пәрменді және жауапкершілікті сақтай отырып, осы пациенттің тергеушісінің рөлін қадағалауын қадағалауы керек.

_{Көздер:}

_{Ұлттық онкологиялық институт. Тергеудегі препараттарға қол жетімділік. Жаңартылған 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасы (FDA). Expanded Access (мейірімді пайдалану). Жаңартылған 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасы (FDA). Кеңейтілген кіру: науқастарға арналған ақпарат. Жаңартылған 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасы (FDA). Кеңейтілген кіру: дәрігерлерге арналған ақпарат. Жаңартылған 15.12.14. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасы (FDA). IDE ерте / кеңейтілген қол. Жаңаланды 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}